无需化疗的干细胞移植有望实现更安全的白血病治疗

干细胞移植常被用于治疗白血病，但这一过程可能有风险。在一项新的小鼠研究中，圣路易斯华盛顿大学的研究人员开发了一种方法，通过更精确地瞄准病人的错误干细胞，使该过程更加安全，并消除了对辐射或化疗的需求。

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白血病和其他血癌通常从骨髓开始，而骨髓中的血细胞是由干细胞产生。对于那些有生命危险的疾病，有一种治疗方案可以非常有效，但有严重的副作用风险--造血干细胞移植（HSCT）。

为了使他们的身体准备好接受捐赠的干细胞，病人首先接受放疗或化疗，这将杀死他们自己的干细胞，破坏剩余的癌细胞，并削弱他们的免疫系统以防止排斥反应。这增加了新干细胞的机会，该程序可以在功能上治愈一些患者的疾病。但这也使他们处于感染的高风险中，或者是一种叫做移植物抗宿主病的危险状况，即植入组织的免疫细胞攻击病人自己的细胞。

在新的研究中，研究人员开发了一种不需要辐射或化疗的技术。相反，骨髓中的干细胞被更精确地定为破坏目标，使用被称为抗体-药物偶联剂（ADCs）的分子。这些分子与造血干细胞表面的特定蛋白质结合，该团队表示，这使它们不会伤害其他细胞。一旦它们到达目标，ADCs就会释放出一种叫做saporin的药物来杀死干细胞。

捐赠者干细胞移植后，仍然需要免疫抑制药物来防止排斥反应。在这种情况下，该团队使用了一种名为Baricitinib的药物，目前其被用于治疗类风湿性关节炎。

在白血病小鼠模型的测试中，该技术导致了干细胞移植的成功。ADCs与baricitinib的结合，防止了测试动物的免疫细胞攻击新的干细胞，而且由于免疫抑制剂的作用，它们没有出现移植物抗宿主疾病。在整个治疗过程中，接受治疗的小鼠也保持正常的血细胞数量，避免了现有移植方法的另一个常见副作用。研究小组表示，关键的区别在于，辐射或化疗能一次性杀死所有干细胞，而新技术则能更缓慢地取代它们。

重要的是，缓慢的治疗意味着免疫抑制剂可以随着时间的推移而减少，在捐赠的干细胞完全取代患者自身的干细胞后，就完全不需要了。

该团队表示，随着在动物研究中的更多工作和最终的人体试验，该治疗方法有一天可以应用于白血病和其他血癌患者，以及其他目前的方法被认为反应过于极端的疾病。

该研究的资深作者John DiPersio说：“能够进行干细胞移植，而不需要进行放疗或化疗，将是一种变革。它可以消除危险的低血细胞计数、出血并发症、器官损伤和感染。它对进行骨髓移植或对镰刀型细胞贫血病等非癌症疾病患者的基因治疗有特别的意义，在这些疾病中，避免化疗或放疗相关的毒性是很重要的。在我们准备将这些发现转化为人用之前，我们还有更多的工作要做，但我们对这项研究的结果感到鼓舞。”

这项研究发表在《临床调查》杂志上。

关键词： IT 与健康 无需化疗的干细胞移植有望实现更安全的白血病治