溪砾科技助阵首个全国 CMT 关爱日，在研管线 RTX-117 临床前数据积极，I 期试验进行中_信息

【资料图】

2026年9月12日，首个全国CMT（腓骨肌萎缩症）关爱日启动仪式暨“千里同行步履寻光”病友交流会在云南昆明举行。这场活动由千里行CMT互助之家和豌豆Sir倡议发起，正式将每年9月19日设为全国CMT关爱日。

溪砾科技（ReviR Therapeutics）为支持企业之一，其中国区CEO刘阳博士受邀在活动现场进行报告，为病友及家属带来科研与药物研发相关的前沿信息，并分享了针对 CMT 等多种适应症的创新药管线 RTX-117 的最新研发进展。

刘阳表示，RTX-117管线的临床前数据显示其分子性质良好、在小鼠实验中取得显著效果，当前正进行临床 I 期试验，进展良好，同时正进行多方科研合作，以支持临床试验的进一步推进。随着溪砾科技对小分子调控RNA疗法的深入钻研，未来有望为CMT患者提供更为精准、有效的治疗方案；患者的及时确诊对于个人疾病干预、生育指导以及疾病研究与药物研发至关重要。

CMT位列我国首批罕见病目录，是一组遗传性周围神经病，患病率约为 1/2500，致残率较高，当前缺乏有效疗法。长期以来，CMT 隐匿在社会认知的盲区之中，患者面临确诊难、康复资源不足、社会理解缺乏等多重困境。

对溪砾科技而言，在推进企业健康发展、开发创新疗法的过程中，了解患者群体现状，聆听患者家庭的真实声音同样重要。对此次病友会活动及关爱日的支持与参与，是溪砾科技以实际行动关爱罕见病群体、促进科研与患者交流的一次实践。

以首个全国CMT关爱日的启动为契机，溪砾科技将持续关注患者需求，积极支持相关公益活动与交流，携手各方推动更多理解、关注与支持，让关爱融入日常，与患者及家庭长久同行。

雷峰网

关键词：病友 cmt 关爱日溪砾科技国际罕见病日

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